لأول مرة في العالم... اختبار علاج جيني لكبد بشري كامل

قام فريق من العلماء بمعهد البحوث الطبية للأطفال (CMRI) باختبار علاجات جينية جديدة في كبد بشري كامل، بهدف تطوير المزيد من الفعالية..وهى دراسة تعد الأولى من نوعها على مستوى العالم..و نشرت بمجلة "Nature Communications" هذا الأسبوع،

العلاج الجيني هو نهج ثوري لعلاج الأمراض الوراثية الخطيرة التي تنطوي في الغالب على استبدال أو إصلاح الجين المعيب.

إن أنظمة التوصيل الأكثر كفاءة اليوم هي تلك التي تعتمد على فيروس غير ضار يُسمى الفيروس الغدي المرتبط (AAV) والذي يتمتع بقدرة طبيعية على حمل المعلومات الجينية إلى الخلايا البشرية.

وان إحدى أكبر المشكلات التي يواجهها الباحثون في رحلتهم لجلب العلاجات الجينية من المختبر إلى العيادات، هي عدم إمكانية الوصول إلى نماذج ما قبل السريرية الفعالة التي يمكن استخدامها لتطوير واختبار العلاجات الجديدة مثل الاختبارات المعملية ذات الصلة بيولوجيا وسريريا قبل تجربة العلاج على المرضى فمن المهم أن تقوم هذه النماذج بإعادة إنتاج الظروف الفسيولوجية البشرية وتنظيم الأنسجة المعقدة بأمانة، حتى تتمكن من التنبؤ بدقة بالنتيجة عند إعطاء العلاج للمريض. 

وفي العام الماضي، تعاونت وحدة أبحاث علم المتجهات التابعة لـ CMRI في دراسة مع فريق من مستشفى Royal Prince Alfred، لإنشاء طريقة جديدة للحفاظ على الكبد البشري على قيد الحياة في بيئة المختبر.

ويمكن الآن حفظ الأكباد التي لم تكن مناسبة للزراعة البشرية والتي كان من الممكن التخلص منها سابقا أو الاحتفاظ بها مجمدة لأغراض البحث خارج الجسم في درجة حرارة جسم الإنسان، ما يتيح إجراء أبحاث طبية حيوية متطورة وهذا ما يسمى "نظام نضح الكبد الطبيعي الحراري".

لقد أثبت فريق CMRI الآن إمكانية استخدام هذا النظام لاختبار العلاجات المعتمدة على AAV قبل بدء الدراسات السريرية.

ويعد استخدام الكبد البشري بأكمله بمثابة تقدم ثوري في مجال العلاج الجيني لأنه يسمح للباحثين بإجراء اختبار دقيق لكيفية تأثير العلاجات الجديدة على عضو رئيسي، وهو الكبد، وهو أمر لم يكن من الممكن القيام به من قبل.