تطوير علاج جيني آمن وفعال لفقدان السمع الوراثي

وضع فريق دولي من العلماء والأطباء أول مجموعة شاملة من الإرشادات لاستخدام العلاج الجيني في علاج فقدان السمع الوراثي في خطوة مهمة نحو تطوير علاجات أكثر أمانا وفاعلية للصمم الناتج عن الطفرات الجينية.

قال الدكتور تشنج يي تشن من كلية الطب بجامعة هارفارد، أحد المؤلفين الرئيسيين للدراسة، إن العلاج الجيني القوقعي يمتلك إمكانات تحولية لعلاج فقدان السمع الوراثي.

كما يوفر هذا الإجماع توجيهات أساسية لضمان إجراء التجارب السريرية المستقبلية بأمان وكفاءة خصوصا في ظل التطور السريع في هذا المجال.

ويقوم الباحثون في هذه الدراسات بإيصال نسخة سليمة من الجين إلى الأذن الداخلية باستخدام ناقل فيروسي معدل، وتشير النتائج الأولية إلى أن هذا النهج قد يعيد السمع جزئياً لدى بعض الأطفال الذين وُلدوا مصابين بالصمم بسبب طفرات في هذا الجين.

ومن دون وجود إجماع موحد قد تؤدي الاختلافات في تصميم التجارب وطرق قياس النتائج إلى صعوبة مقارنة البيانات ودمجها.

وبناء على ما قاله الدكتور ييلاي شو من معهد الأنف والأذن والحنجرة جامعة فودان شنغهاي الصين المؤلف المشارك في الدراسة المنشورة في مجلة Med A Cell Press Journal في 23 أكتوبر 2025: "يوفر إطار عملنا نهجا موحدا لإجراء هذه الدراسات وضمان الاتساق وسلامة المرضى".

وقد استندت الإرشادات الجديدة إلى الأطر الناجحة لعلاجات جينية أخرى مثل الهيموفيليا واضطرابات الشبكية الوراثية، لكنها صُممت خصيصاً لتناسب التحديات الفريدة المرتبطة بتركيب الأذن ووظائف السمع.

وأبرزت الإرشادات الجديدة مجموعة من التوصيات المتكاملة التي تشكّل خريطة طريق للمستقبل بدءا من:                   

ـ  اختيار المرضى بعناية عبر التأكد من وجود الطفرات الجينية وتحديد العمر والحالة السمعية الأنسب للمشاركين.                

ـ وضع إجراءات جراحية دقيقة وآمنة تضمن إيصال العلاج إلى القوقعة دون إلحاق ضرر بالبنية السمعية.                     

ـ  مراقبة السلامة على المدى الطويل عبر متابعة تمتد لخمس سنوات على الأقل لتقييم النتائج وضمان استقرار التحسن.

وشددت الإرشادات على أهمية تقييم فاعلية العلاج وفق معايير موحدة تشمل تحسن السمع والإدراك الكلامي وجودة الحياة. 

ويرى الخبراء أن هذه الإرشادات لا تقتصر على العلماء فحسب، بل تهدف إلى خدمة منظومة متكاملة تشمل الأطباء والهيئات التنظيمية والمستشفيات ولجان الأخلاقيات والمتخصصين في إعادة التأهيل بما يضمن تطبيق العلاج الجيني لفقدان السمع بأعلى معايير الأمان والفاعلية.

ويؤكد الفريق أهمية تبني نهج إنساني يضع المريض في المركز مع احترام التنوع الثقافي واللغوي داخل مجتمع الصم وضعاف السمع.

فالعلاج الجيني كما يوضح الباحثون لا يسعى إلى محو هوية الصم أو ثقافتهم بل إلى توفير خيار طبي إضافي للعائلات التي ترغب في الاستفادة من التقدم العلمي لتحسين السمع.

ويشدد الدكتور ييلاي شو على أن القرار النهائي بشأن الخضوع للعلاج يجب أن يكون بيد العائلة الواعية بالمعلومات وأن يُحترم اختيارها أياً كان.

ومع تطور الأبحاث وظهور تقنيات علاجية جديدة يتوقع الفريق تحديث الإرشادات بشكل دوري لتواكب المستجدات العلمية.

وفي الوقت الحالي تمثل هذه التوصيات خريطة طريق أساسية لمجال يقف على أعتاب ثورة طبية واعدة في علاج فقدان السمع الوراثي، ثورة تجمع بين الدقة العلمية والرحمة الإنسانية.